緊接早前對醫院管理局引入新藥制度的介紹和分析,筆者相信有很多讀者會因此對實際藥物的批核情況很有興趣。以下是筆者對2015年7月至2018年4月醫管局批核新藥物申請程序上的回顧和客觀分析(可能與官方數據有輕微差別)。

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醫管局藥物名冊簡介

根據醫管局藥物名冊機制,藥物建議委員會負責處理新藥物納入藥物名冊的申請。審議新藥申請時,主要考慮藥物安全、療效和成本效益三大因素。 醫院可因應其特定需要,從醫管局藥物名冊中挑選合適的藥物,編制醫院自己的藥物名單,列明該醫院會採用的藥物。醫院也可因應緊急或會危及生命的情況或其他特殊情況,採用尚未納入醫管局藥物名冊的新藥物 (非藥物名冊藥物)。如有關醫院擬把該新藥物納入醫管局藥物名冊,則應依照正常程序向藥物建議委員會提交申請。

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入藥申請和批准納入名冊方式及程序的概況

入藥申請和批准納入名冊統計數字

按照醫管局慣例,把藥物納入醫管局藥物名冊的申請 (入藥申請) 應由醫管局的臨床醫生提出。每一年,醫管局定期於1月,4月,7月及10月,這4個季度進行新藥物批核。由2015年4月至2018年4月的12個季度中,醫管局總共處理了215宗新藥物及適應症的申請,平均每季度申請數字約有18宗,成功批核數字約有8宗。顯然,申請數目有上升趨勢,由2016年的65宗申請增加至2017年的77宗,累積18%增長。這無疑反映了公營醫院對新藥的上升需求。

與此同時,成功批核數目由2016年的30宗,增加至2017年的40宗,累積約33%增長。增長主要來自抗病毒藥物和抗敏感及抗排斥藥物的入藥申請。由2016年,只有一宗屬於抗病毒藥物的入藥申請,增加500%至6宗屬於抗病毒藥物的入藥申請。抗排斥藥物方面,則由4宗增加125%至9宗申請。其他種類藥物的入藥申請數目則沒有太大改變。

2015年4月至2018年4月的入藥申請

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新藥物的種類及審批統計數字

這些新藥/適應症針對的疾病大概有155種。23類新藥物申請當中,抗癌症藥物佔33宗申請(即21%)。抗敏感及抗排斥藥物僅次於癌症藥物,佔22宗申請(即14%)。以下是頭十名藥物申請排名。

藥物種類申請數目佔所有申的請百分比
抗癌症藥物3321%
抗敏感及抗排斥藥物2214%
血癌及淋巴癌藥物1912%
抗病毒藥物138%
心臟及血管藥物96%
眼科藥物96%
血糖控制藥物75%
呼吸科藥物64%
抗生素53%
止痛藥物53%
其他2717%
總數155

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成功批准納入藥物名冊統計數字

藥物種類成功批核數目佔所有成功比率成功批核機會率
抗病毒藥物1212%92%
抗生素44%80%
心臟及血管藥物77%78%
抗癌症藥物2424%73%
血糖控制藥物55%71%
抗敏感及抗排斥藥物1515%68%
呼吸科藥物44%67%
其他1717%63%
眼科藥物55%56%
止痛藥物22%40%
血癌及淋巴癌藥物66%32%
總數10165%

如果從藥物種類仔細研究成功批核個案,抗癌症藥物佔所有成功批核數字的24%。抗敏感及抗排斥藥物,佔15%。抗病毒藥佔12%,僅次於抗敏感及抗排斥藥物。若果將每個種類的成功批核數字除以申請總數,我們可以得出成功批核機會。根據數據顯示,抗病毒藥物有92%機率成功被批核,是衆多藥物種類當中成功被納入名冊機會率最高的一種。

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雖然抗癌症藥物佔所有成功申請的最大百分比,但成功批核機率只有73%。相比之下,抗生素和心臟血管藥物成功被批核的機率比癌症藥物更大。意外地,抗敏感及抗排斥藥物和血癌及淋巴癌藥物的成功率比抗癌症藥物更低,當中以血癌及淋巴癌藥物為最低,只有34%成功獲批的機會。由此可見,藥物的種類對新藥申請的批核有一定影響。

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不獲批的原因一覽(以抗癌症藥物,抗敏感及抗排斥藥物,血液癌及淋巴癌藥物為例)

 抗癌症藥物血癌及淋巴癌藥物抗敏感及抗排斥藥物不獲批准申請總數
沒有充分解釋藥物價錢與臨床效益的合理性 (全療程總支出不超過港幣五十萬)151622
證明臨床效益的數據不足51511
相同臨床效益的替代藥物已納入醫管局藥物名冊1427
缺乏高質量的證據來證明其有效性314
與現有治療的對比研究數據不足112
改善生活質素的臨床數據不足11
待批狀態- 基於納入名冊前談成功特別資助計劃談判成功11
藥物不符合其他國家(如英國/蘇格蘭/澳洲等)的國營藥物資助計劃的基準11
專家建議納入待批狀態11
對藥物安全性存有疑慮11
長遠性藥物安全數據不足11
長遠性臨床療效數據不足11

不獲批准納入藥物名冊往往離不開四大成因,包括:「沒有充分解釋藥物價錢與臨床效益的合理性」、「證明臨床效益的數據不足」、「相同臨床效益的替代藥物已納入醫管局藥物名冊」及「缺乏高質量的證據來證明其有效性」。因爲沒有充分解釋藥物價錢與臨床效益的合理性而不獲批的申請高達22宗。而因爲證明臨床效益的數據不足而不獲批的申請則有11宗。其餘則有分別7宗基於「相同臨床效益的替代藥物已納入醫管局藥物名冊」和4宗基於「缺乏高質量的證據來證明其有效性」的理由而不獲批准納入藥物名冊。

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已批准納入名冊藥物的審批所需時間(此分析不包括2015年7月季度前申請入藥之申請)

已批准納入名冊藥物的審批所需時間

藥物的發展日新月異,藥廠推出新藥物幫助醫生對抗奇難雜症的速度更爲驚人。考慮到病人權益,藥物建議委員會相當明白審批時間的重要性。在以上圖表可見,藥物建議委員會在2015年7月季度與2018年4月之間於同一季度内時間總共處理並批准67宗申請納入藥物名冊。其餘27宗,藥物建議委員會則以不劃一時間審查及批准申請。其中以抗癌症藥物和血癌及淋巴癌藥物為例,所需審批時間有明顯差距,由一季度至接近或者兩年不等。最佳個案則以中位數半年時間已經成功獲批。然而,藥物建議委員會所需要的審批時間亦很有機會因爲藥物種類和臨床數據分析的複雜性而有所不同。

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藥物種類需要審批時間(月)中位數(月)
抗癲癇藥物1212
精神藥物99
抗病毒藥物3-93
抗敏感及抗排斥藥物15-187.5
心血管藥物66
血癌及淋巴癌藥物3-216
抗癌症藥物3-246
眼科藥物33
止痛藥物3030
罕有疾病藥物1515

評論

種種審批數據顯示,藥物建議委員會對藥物價錢與相對療效和數據質素的審查抱有高度的重視和以審慎的態度去處理申請。務求為病人爭取最大權益及保護。

這幾年間,藥物建議委員會都以劃一標準審批新藥物的入藥申請。在標準的制度下,獲批准的藥物亦未因此而變得單一化。正正因爲制度甚爲透明,更多更先進、更安全的藥物能夠被批准納入名冊,甚至,令更多患有致命疾病的病人亦因此而能夠於公營醫院獲得新藥物治療,得以延續生命。繼而,這建立出一道橋樑以銜接醫管局核下醫院和其他私營醫療機構提供的治療,達至最緊密的公私營合作模式。

在審批速度方面,藥物建議委員會以超凡速度於同一季度内處理及批核超過60宗的申請。但基於申請人提供的臨床數據、藥物安全質素以至價錢合理與否等因素影響,導致未能成功批准較昂貴藥物納入藥物名冊。這些決定都是因爲藥物建議委員會以保障病人的人身安全和避免病人承擔過大的經濟負擔而作出的措施。

尤其是近幾年一些由歐美藥廠推出的標靶和免疫治療藥物,價錢更超出香港一眾家庭能負擔的範圍。經過幾番思慮和談判,藥物建議委員會以不干預藥物定價的方式成功促使藥廠配合,合力推出致力減輕癌症病人對治療所產生的經濟負擔的資助計劃。因此,批准多種抗癌藥物納入藥物名冊。當中包括治療EGFR、ALK基因突變非小細胞肺癌標靶藥物、治療HER2基因突變乳癌的標靶藥物、治療乳癌的CDK4/6抑制劑以及治療多種癌症的免疫治療PD-1 抑制劑都已經被批准納入藥物名冊,允許公營醫院的醫生在臨床上應用、造福香港市民。

在未來幾個季度,藥物建議委員會將會面臨更大的挑戰去審慎處理多種很類似的免疫治療藥物。這些新藥物的臨床數據比較以往的標靶治療更多樣性更複雜。藥物建議委員會的高品質審批和結果令人拭目以待。

(以上數據來自醫管局藥物名冊網站

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醫療科學學士、公共衛生碩士

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